Important financement pour un projet de recherche sur la fibrose kystique
Un nouveau projet de recherche ciblant les mutations génétiques rares liées à la fibrose kystique vient de recevoir un financement de 600 000 $ sur trois ans de Génome Québec et Fibrose kystique Canada. Dirigée par le Dr Larry Lands, scientifique principal à l’Institut de recherche du Centre universitaire de santé McGill, et Jacques-P. Tremblay, professeur à l’Université Laval, l’étude vise les mutations orphelines rares de la protéine CFTR pour lesquelles il n’existe aucune option de traitement.
Il existe des traitements qui améliorent la fonction de la protéine CFTR défectueuse à l’origine de la fibrose kystique, mais ils ne sont pas efficaces chez les personnes qui ont des mutations génétiques plus rares qui entravent la production de protéines CFTR, les laissant sans options de traitements transformateurs comparables à ceux auxquels les porteurs de mutations plus communes ont accès. Le profilage génétique des patients fibro-kystiques révèle que plusieurs de ces mutations rares sont particulièrement prévalentes au Québec. La fibrose kystique est la maladie génétique mortelle la plus courante chez les enfants et les jeunes adultes au Canada.
Le projet « Ne laisser personne de côté : développement d’une thérapie génétique pour les personnes atteintes de la fibrose kystique qui ne répondent pas aux modulateurs disponibles » propose ainsi d’employer une technique de modification génétique appelée édition primaire pour corriger les mutations de la protéine CFTR de façon permanente. L’équipe de recherche explorera des moyens de livrer l’édition primaire par voie d’injection ou d’inhalation de nanoparticules lipidiques, afin de corriger les mutations génétiques de la protéine CFTR dans les cellules respiratoires des poumons.
En laboratoire, un modèle cellulaire sera créé en utilisant une mutation génétique CFTR courante au Canada et ne répondant pas aux modulateurs disponibles. Ce modèle servira de première étape d’évaluation de l’efficacité du traitement d’édition primaire. L’équipe évaluera également la thérapie au moyen de diverses méthodes, incluant des cellules de personnes fibro-kystiques, afin d’identifier les meilleures façons d’administrer le traitement.
« Ce travail pourrait ouvrir la voie à des études cliniques et donner de l’espoir aux personnes atteintes de fibrose kystique dont les mutations ne sont pas efficacement ciblées par les traitements actuels », souligne le Dr Lands, également directeur de la Division de médecine respiratoire / pneumologie à l’Hôpital de Montréal pour enfants.
Ce projet rassemble une équipe multidisciplinaire unique, dotée d'une grande diversité d'expériences et de formations. Outre les chefs de projet, l'étude peut bénéficier de l'expertise de Christine Bear (scientifique principale, SickKids), Danuta Radzioch (sciences biomédicales, Université McGill), Darcy Wagner et Jun Ding (ingénierie biologique et biomédicale, Université McGill), Christine DeWolf (chimie et biochimie, Université Concordia), Nathan Luedtke (chimie, Université McGill) et Ajitha Thanabalasuriar (phamacologie et domaine thérapeutique, Université McGill).
Un honneur n’attend pas l’autre
Outre l’annonce de ce financement, le Dr Lands a également reçu dans les dernières semaines la médaille du couronnement du roi Charles III. Celle-ci lui a été décernée par l’Association pulmonaire du Canada pour ses travaux sur la modulation de l’inflammation et la limitation de l’exercice en fibrose kystique.
Félicitations pour ces nombreux accomplissements!